8月24日，国际顶级期刊《Nature》官网头条报道全球首例眼内自体线粒体移植治疗失明临床个案。

该临床试验首次证实，将患者自体线粒体移植至眼部具备良好安全性，可短暂恢复眼部生理功能，但单次治疗无法实现持续性视力改善，为视神经损伤修复开辟了全新研究路径。

线粒体移植填补眼部治疗空白

线粒体是细胞的“能量工厂”，负责为机体细胞提供关键能量。在人眼结构中，承担视觉信号传导工作的视网膜神经节细胞耗能极高，几乎完全依赖线粒体供能。一旦线粒体功能受损，能量供应不足、有害自由基大量堆积，会直接导致神经细胞凋亡，这也是外伤性、缺血性视神经病变发生的核心机制。

简单而言，多数视神经损伤本质上是神经细胞“能量衰竭”。此前，线粒体移植技术已在心脏、脑部疾病中开展人体试验，安全性得到初步验证，但眼部移植始终未有临床尝试。

本次接受试验治疗的是一名26岁女性患者。2026年2月，其因脑动静脉畸形破裂引发自发性脑出血，长达18小时的脑部供血不足，造成双侧视神经和视网膜严重损伤，导致近乎完全失明。在接受治疗前，患者视力损伤已固定三个月，无自发恢复可能。连续71天共计45次瞳孔检测均未出现正常对光反射，影像学检查显示视网膜神经纤维层严重变薄，仅残余微弱光感，属于临床常规手段无法救治的不可逆失明。

2026年5月，研究团队获得美国FDA紧急临床使用许可，为患者实施创新性自体线粒体移植手术。医护人员从患者大腿提取约100毫克肌肉组织，在院内快速分离出高活性线粒体，分别为患者右眼、左眼制备不同剂量的线粒体悬浮液。为保证线粒体活性，全部分离、制备与注射流程在120分钟内完成，双眼间隔24小时依次完成玻璃体腔注射。该注射方式经动物实验验证，靶向性更强、风险更低，能够有效被眼部神经细胞摄取。

试验结果安全性达标，但疗效短暂仍需优化

为期四周的随访结果显示，此次移植治疗安全性表现优异。患者双眼未出现炎症、眼压异常、视网膜脱离等眼部并发症，全身炎症指标均处于正常范围，未出现免疫排斥反应，彻底验证了眼内线粒体移植的可行性与安全性，解决了学界此前的核心顾虑。

不过在治疗效果上，本次试验呈现明显局限性。术后患者瞳孔恢复对光反射，左眼可感知物体轮廓与阴影，还出现主动抓取物体的行为，实现了一定程度的生理功能改善。但该效果仅维持四周便完全消退，患者整体视力未获得实质性提升。研究团队分析，单次线粒体给药仅能短暂修复受损神经细胞的能量代谢，无法持续挽救濒临凋亡的神经组织，这是疗效难以持久的关键原因。

总体而言，该首例眼内线粒体移植案例，证实了线粒体修复视神经损伤的技术方向可行，也暴露了单次治疗方案的不足。未来学界将重点优化给药剂量、治疗频次与干预时机，持续完善治疗体系，有望让该技术成为难治性视神经病变的全新治疗方案。