（来源：上观新闻）

生命科学的突破，常常先发生在微小尺度上：一段序列被改写，一个分子被筛出，一个细胞通路被重新调控。真正的考验在下一步：技术能否经得起临床验证？生产能否稳定放大？价格能否被患者承受？AI给出的候选方案能否通过实验和临床检验？

在由未来论坛主办的2026未来科学·创想季“生命科学×产业创新”跨界对话中，这些问题被摆到了一起。科研人员、临床医生、创业者和投资人不断追问：生命科学的突破，怎样真正进入产业链，最后来到患者身边。

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新疗法落地，要过哪些关

先进疗法最动人的一面，常常来自患者身上的细微变化。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、教授、主任医师舒易来在此前分享过一位32岁患者的故事。张女士接受双载体药物注入后，关掉人工耳蜗，在洗手间听见了水流声。她反复开关水龙头，确认那不是耳鸣。对于长期依赖人工耳蜗的听障者来说，水声不只是一个声音，也意味着一条生理信号通路重新开始工作。

舒易来把这个病例回溯到技术层面。据了解，OTOF基因体量较大，超过常用AAV载体的装载能力。团队采用双AAV载体拆分递送，把过大的基因分段送入内耳毛细胞，再让片段在细胞内完成重组。给药环节同样考验工程能力。耳蜗被骨质包绕，药物需要通过微创工具抵达圆窗膜，再完成精准推注。一个患者听到水流声之前，技术已经在载体、给药、剂量、安全性和随访上过了多道关。

前沿疗法越接近患者，越不能只看“有没有效果”。治疗对象可能是罕见病患者，也可能长期缺少有效治疗选择。希望越珍贵，风险获益比越需要被仔细衡量。“安全永远是第一位的”。舒易来表示，临床前研究、学术审查、第三方评估应持续强化，同时临床试验的注册和公开透明也至关重要。

产业端面对的是另一张账本。天泽云泰董事长、总经理赵小平以帕金森双靶点基因疗法、糖尿病干细胞疗法为例，把工程化先进疗法的痛点落在载体递送、安全设计和量产落地上。疗法走出实验室后，每一次工艺波动都可能影响疗效，每一项成本变化都可能影响可及性。千骥资本董事总经理张春燕认为，成本控制需要同时看生产工艺、递送效率和多元支付体系。NGGT联合创始人曲光则谈到，国内细胞与基因治疗进步很快，管线出海和BD合作已出现积极信号，短板仍在市场化环节。

AI制药，关键在验证

当讨论从疗法落地走向研发源头，AI成为绕不开的关键词。它可以更快设计蛋白、筛选分子，也正在改变实验室组织研发的方式。可在生命科学里，速度只是起点。模型生成的候选方案能不能成立，还要回到细胞、动物实验和临床数据中寻找答案。

AI在生命科学里的变化，最先被看见的场景之一，是蛋白质设计。西湖大学生命科学学院特聘研究员卢培龙长期研究这一方向，近年把重点放在跨膜蛋白的从头设计上，探索如何让AI设计出的蛋白拥有稳定结构和明确功能。

过去，蛋白质设计很大程度上依赖经验改造和大量筛选。卢培龙谈到，AI可以帮助研究人员从零创造自然界不存在的新蛋白。到了对话环节，他给出一个更直观的比较：传统方法里，“一千个分子里可能只有一个能结合”，如今一些任务可以做到“十个里就有一个能结合”。

可成功率提高，不代表新药研发的难题都被抹平。卢培龙提醒，选对问题比模型跑分提升1%更重要。AI眼下仍难以精准判断成药性、毒性、免疫原性等下游指标，蛋白动态结构和复杂功能设计也仍是瓶颈。模型可以提出更多候选分子，真正决定价值的，是候选方案能不能在实验里站住，能不能沿着临床路径继续前进。

分子之心创始人、国际计算生物学会（ISCB）Fellow许锦波的分享展示了AI工具向研发系统延伸的可能。多模态AI蛋白质基础大模型已经不只服务结构预测，也开始面向产业需求设计分子。MoleculeOS集成结构预测和分子优化等功能，并能根据研发意图调用模型和工具。科学家提出目标，系统生成方案，实验再筛选和修正，研发链条因此出现新的协作方式。

效率之外，AI还要回答一笔更现实的账：它节省下来的时间和成本，能否真正改变药物研发的成败。智核汇创始人温翰认为，药物研发最大的成本常常在后期临床，早期少合成一些分子，未必能够改写整体投入。AI更大的价值，也许不只是更快生成分子，而是更早识别哪些项目可能走不通，减少后期临床阶段的高成本试错。

这也解释了资本端为什么更看重“闭环”。汇珩资本执行董事薛明宇认为，AI已经成为生物医药研发的高效工具，“今天每一家biotech都应该是一家AI制药公司”。在他看来，AI标签本身并不足以打动投资人，关键还要看问题是否真实、验证是否扎实、临床路径是否清楚。

再往前追问，闭环不仅是产业问题，也关系到科研方法的更新。上海交通大学人工智能学院副院长、医学人工智能研究院常务副院长张娅把目光放到“干湿闭环”上。她期待未来形成一个“Science for AI” 与 “AI for Science” 的科研飞轮：AI先指导湿实验探索机理，实验数据再反哺模型优化迭代。沿着这条路径，平台化核酸制药技术有望在五至八年内降低罕见病研发中长期存在的投入回报压力，让“一人一药”的个性化精准治疗更接近临床落地。

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