(来源:蔻德罕见病中心)
2025年3月,瑞鸥公益基金会与红米粒互助之家联合发起“红米粒家族性高胆固醇血症科研专项基金”,用于资助家族性高胆固醇血症科研项目,首期资助总额为300万元人民币。
自项目申请通知发布以来,本专项基金得到了全国相关领域科研工作者的广泛关注和积极响应,经过基金会严格审查,最终确认收到有效项目申请书32份,其中基础研究方向12份,临床与流行病学研究方向12份,先进疗法开发方向8份;另有短期访学申请1份。申请人来自北京大学、复旦大学、浙江大学、武汉大学、中山大学、西安交通大学、北京协和医院和中国科学院等20多家高校、医院和科研院所。各位研究者针对家族性高胆固醇血症在科研上的热点难点和未被满足的临床需求,提出了多种创新性的探索思路和解决方案。我们衷心感谢每一位申请人的辛勤付出和卓越智慧。
在为期三个月的评审阶段,本专项基金邀请了来自基础研究、临床与流行病学、先进疗法等领域的19位国内外专家组成评审委员会(名单附后)。在基金会的精心组织下,评审委员会基于公平公正、利益回避、科学择优的评审规则,通过通讯评审与线上会议评审相结合的方式,针对申请项目的可行性与创新性、临床需求与转化前景、研究团队资质及预算合理性进行了全面充分的评估,最终形成项目评分和详实书面意见。我们诚挚感谢每一位评审专家毫无保留地贡献自己的专业见解。
最终,根据各位评审专家的评分结果与资助意见,经评审委员会确认,本专项基金拟对以下10个项目予以资助,包括基础研究4项、临床与流行病学研究5项、先进疗法开发1项;另有1位研究者获得短期访学资助。现将拟资助项目名单公示如下(按项目编号排序):
项目 编号 | 项目 类别 | 项目 名称 | 项目 负责人 | 依托 单位 | 资助 金额 |
FH2025-02 | 基础 | LDLR基因突变导致PCSK9药物抵抗的分子机制研究 | 王 琰 | 武汉大学生命科学学院 | 25万 |
FH2025-07 | 基础 | 基于深度突变体扫描体系解析LDLR基因变异的致病性 | 贾小彦 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 22万 |
FH2025-08 | 基础 | 家族性高胆固醇血症通过调控单核细胞免疫记忆促进动脉粥样硬化进展 | 王利新 | 复旦大学附属中山医院 | 23万 |
FH2025-12 | 基础 | 家族性高胆固醇血症患者动脉粥样硬化斑块中干细胞样CD8+T细胞亚群鉴定及降脂药物干预策略研究 | 江 龙 | 南昌大学第二附属医院 | 22万 |
FH2025-15 | 临床 | 评估家族性高胆固醇血症脂代谢紊乱的治疗策略及干预时机研究 | 陈沛沛 | 中国医学科学院北京协和医院 | 18万 |
FH2025-16 | 临床 | 在中国实施家族性高胆固醇血症筛查的卫生经济学评价 | 沈明望 | 西安交通大学医学部公共卫生学院 | 14万 |
FH2025-17 | 临床 | 基于人群筛查发现的家族性高胆固醇血症核心家系FH自然史前瞻性队列研究 | 张 羿 | 复旦大学附属儿科医院 | 17万 |
FH2025-22 | 临床 | 家族性高胆固醇血症自然病程及儿童期规范化管理策略的探索研究 | 武 苏 | 南京医科大学附属儿童医院 | 16万 |
FH2025-23 | 临床 | LDLR突变与外环境暴露因素联合分析探索家族性高胆固醇血症(FH)的发病规律及早期关键分子识别 | 薛 斌 | 南京医科大学附属儿童医院 | 20万 |
FH2025-30 | 先进 疗法 | 靶向非LDLR通路的基因编辑疗法:基于结构引导的LNP靶头设计的新型纯合子家族性高胆固醇血症治疗策略 | 杨太华 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 85万 |
短期 访学 | 工作 单位 | 访学 | 内容 | 资助 金额 |
李 荣 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 加拿大阿尔伯塔大学章大卫实验室 | 关于儿童FH新发基因突变位点的机制研究 | 2万 |
公示期
2025年12月5日至2025年12月14日
(共10天)
任何单位或个人如对评审结果有异议,可通过书面形式向基金会反映。
联系人:喻柏雅
电子邮箱:grants@hope4rare.org.cn
办公电话:0571-88733973
本次公示结束后,基金会将正式与获资助项目负责人及其依托单位签订资助协议,并按计划拨付首期经费。预计首批项目将于2026年1月正式启动。
致 谢
评审委员会专家成员名单(按姓名拼音排序)
白冠男 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |
丁秋蓉 | 中国科学院上海营养与健康研究所 |
段亚君 | 中国科学技术大学基础医学院 |
高光坪 | University of Massachusetts Chan Medical School |
李建新 | 中国医学科学院阜外医院 |
李龙承 | 中美瑞康(Ractigen Therapeutics) |
李 鑫 | 浙江大学RNA医学中心 |
蔺 洁 | 首都医科大学附属北京安贞医院 |
邱文娟 | 上海交通大学医学院附属新华医院 |
王皓毅 | 中国科学院动物研究所 |
王丽莉 | Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania |
王绿娅 | 首都医科大学附属北京安贞医院 |
王天云 | 北京大学基础医学院 |
王 昕 | 华东师范大学生命科学学院 |
冼勋德 | 北京大学心血管研究所 |
徐延勇 | 复旦大学基础医学院 |
游 华 | 重庆医科大学附属儿童医院 |
章 伟 | n-Lorem Foundation |
邹朝春 | 浙江大学医学院附属儿童医院 |