转自：中新网上海

辉瑞公司今日宣布，全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的非因子创新药物友瑞宁®(通用名：马塔西单抗)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准上市，适用于患有不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

　　友瑞宁®是辉瑞研发的血友病非因子创新疗法，具有三重创新突破，将为患者带来全新的临床治疗选择。首先，区别于凝血因子替代的治疗方式，该疗法是基于“靶向TFPI的凝血再平衡”的创新机制研发；其次，传统因子治疗需要静脉注射，友瑞宁®则是固定剂量皮下注射给药，且只需要每周一次，输注负担明显减少；再次，它可以同时适用于重型A型血友病和重型B型患者。值得一提的是，友瑞宁®研发团队科学家Will Somers本身就是一名血友病患者，该药物研发始终以满足患者需求作为出发点。

　　辉瑞全球高级副总裁、辉瑞中国区总裁Jean-Christophe Pointeau 表示：“我们非常高兴迎来友瑞宁®(马塔西单抗)在中国的正式获批上市。友瑞宁®是辉瑞秉承’以患者为中心’理念研发的一款里程碑式药物，以全新的非因子治疗方式有效预防血友病患者的出血。友瑞宁®改变传统疗法一周多次、静脉输注给患者及家人带来的心理负担和用药负担，帮助患者改善其生活质量、摆脱疾病束缚，让患血友病的青少年能跑能跳，让职场人员重回工作岗位，回归正常生活。深耕罕见病领域40余年，辉瑞始终在探索创新的治疗机制和便捷的给药方式，帮助血友病患者更好地控制出血风险。未来，我们将加速创新药物的可及、并与医学界携手构建血友病全病程管理体系，帮助更多中国患者享受自如的健康人生。”

　　血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍疾病，患者常因反复出血导致关节损伤甚至致残，严重影响学习、生活和工作。数据显示，中国血友病的患病率约为2.73/100,000，三分之二的患者成年后都会因关节和肌肉损伤而致残。

　　传统治疗多依赖凝血因子替代疗法，即补充缺失的凝血因子VIII 或 IX，但这种方式通常需要每周多次静脉注射，治疗负担重，依从性不足。不同于传统的治疗方案，友瑞宁®是一款非因子创新疗法，它并不直接替代缺失的因子，而是通过抑制体内一种天然抗凝血蛋白——组织因子途径抑制物(TFPI)，促进凝血酶生成，从而恢复凝血与抗凝系统的平衡。这种凝血再平衡机制能够降低包括经治疗出血、关节出血、自发性出血、靶关节出血及总出血等在内的多种类型出血的风险。

　　全球III期BASIS研究数据显示，不伴抑制物队列中，马塔西单抗规律治疗12个月后，相比既往按需治疗，患者的年化出血率(ABR)降低92%；相比既往常规预防治疗，患者的年化出血率(ABR)降低35.5%。全球III期研究的扩展研究(BASIS OLE)进一步显示，在最长达 28 个月的治疗随访中，患者的中位 ABR 呈持续下降趋势，并降低至 0,。

　　与此同时，友瑞宁的安全性也得到了临床验证。在BASIS I–III 期研究中，大多数不良事件为轻中度且发生率低，并没有出现因为不良事件导致的停药，血栓相关事件为零。

　　马塔西单抗BASIS研究中国临床研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓与止血诊疗中心杨仁池教授表示，“马塔西单抗基于独特的凝血再平衡机制研发，不依赖因子替代，能够适用于A型血友病或B型血友病患者，且理论上不受抑制物影响，这是临床上的重大创新。从全球 III 期 BASIS 研究的结果可以看到，马塔西单抗在减少出血发作方面表现出明确的疗效优势，并在整个研究过程中未观察到血栓相关不良事件，体现出良好的安全性。尤其是在长期管理中，固定剂量、每周一次的皮下注射方式，大幅减轻了患者的输注负担，使得规范化治疗更容易坚持。可以预见，马塔西单抗的引入不仅将提升患者的治疗体验和预后，也将推动我国血友病诊疗模式的转型与学科发展。”

　　儿童和青少年血友病患者正处在生长发育期的关键阶段，不仅要面对疾病带来的身体损伤和学业中断双重挑战，给家庭照护带来沉重负担，尤为需要关注。对此，首都医科大学附属北京儿童医院血液病科主任吴润晖教授表示：“青少年患者面临的最大挑战是传统治疗带来的频繁静脉穿刺的痛苦，以及体重变化导致的剂量调整难题，这也让父母承受了巨大的心理压力。马塔西单抗每周一次、固定剂量的皮下注射，不仅减轻了孩子的痛苦，更显著提升了治疗依从性，也让家庭的照护过程变得更加轻松。这意味着孩子们能像正常同龄人一样学习、运动，从根本上改善生活质量，也拥有了更加健康的成长空间。”

　　中国罕见病联盟执行理事长李林康强调：“以马塔西单抗为代表的血友病创新疗法，在减少出血和用药便捷性方面实现了质的跨越，不仅为患者带来新的治疗希望，也推动了我国血友病诊疗模式的创新。作为首个纳入国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“关爱计划”的药物，它的获批彰显了国家对罕见病患者的重视。期待这一创新尽快惠及更多患者，真正提升生活质量。”

　　马塔西单抗于2024年10月和11月，分别获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)的批准，目前已在全球13个国家和地区获批。