对于中国的血友病患者而言，基因疗法曾是一个遥远的概念。直到波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）的出现，这种“单次给药，有望实现长期疗效”的创新疗法为患者提供了新的治疗选择。但科学的突破往往只是第一步，如何让前沿疗法真正惠及患者，是一场更为复杂的产业与社会协同课题。

8月20日，武田中国与信念医药共同宣布，双方关于血友病B基因疗法波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）的商业化合作已正式终止。这意味着，双方自2023年达成的独家商业化合作告一段落。对于患者而言，合作终止并不意味着治疗支持的中断：信念医药将持续负责相关患者的后续医疗支持安排，武田中国也将在合规前提下积极配合，尽力保障患者权益不受影响。

从行业视角看，这并非简单的一次商业合作变更，而更像是中国罕见病创新药商业化进程中的一个阶段性切面。一方面，本土创新药企与跨国药企的协同，加速了前沿基因疗法从实验室走向临床。另一方面，高值创新疗法如何跨越支付、诊疗和长期患者管理等“最后一公里”，仍需要企业、医疗机构、支付方与社会各界持续探索。

从“终身频繁输注”到“单次给药”：血友病创新药可及性仍是关键命题

血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性出血性疾病。长期以来，患者主要依赖凝血因子IX或凝血酶原复合物等替代治疗，以预防或控制出血。对不少患者而言，这意味着终身、频繁的静脉输注，而反复出血及其导致的关节损伤、运动功能受限，也会持续影响自身的生活质量和社会参与程度。

在政策、技术等多重力量的推动下，罕见病领域获得越来越多药企的加码。2023年，武田中国与本土药企信念医药宣布达成独家合作协议，武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。

BBM-H901注射液就是后来的波哌达可基注射液，该药于2025年4月在国内获批，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物。该疗法采用重组腺相关病毒载体，将优化的人凝血因子IX基因递送至患者肝脏细胞，使其能够持续表达凝血因子IX，从而为患者提供了新的治疗路径。

从“获批”到“可及”，前沿疗法真正用到患者身上从来不是一条直线。

基因治疗具有研发周期长、生产工艺复杂、质量控制要求高等特点，其一次性治疗的产品属性，也使传统按疗程、按药品支付的保障机制面临挑战。对于罕见病患者家庭而言，即便创新疗法带来临床获益，高额的初始支付门槛仍可能成为现实阻碍。因此，如何在疗效价值、支付能力与保障可持续性之间建立新的平衡，成为基因治疗商业化必须回答的问题。

在武田中国与信念医药合作期间，双方围绕临床认知、患者管理以及多层次支付保障的探索，积累了一些具有行业参考价值的实践经验。

一方面，双方共同推动血友病B基因治疗的临床认知和规范化患者管理。基因治疗不是“给药即结束”的单次服务，而是覆盖患者筛选、治疗前评估、给药管理、长期随访和不良事件监测的系统性医疗过程。商业化合作所积累的临床实践经验和患者管理洞察，对于后续完善诊疗路径、提升医疗服务能力具有现实价值。

另一方面，波哌达可基注射液在地方多层次医疗保障体系中的探索，为高值罕见病创新疗法的支付破题提供了参考。2025年9月，该产品被纳入重庆“渝快保”特药保障范围；2026年5月，又被纳入上海“沪惠保”CAR-T及创新基因治疗特定药品目录。截至2026年5月底，产品已进入北京、重庆、江西、上海等地惠民保保障体系。

这些地方普惠型商业补充保险的纳入，为罕见病基因治疗药物的支付可及性探索提供了新的路径。尽管当前商业化合作已终止，但双方合作期间摸索出的的“研发+商业化+商保协同”路径，也为后续创新疗法的商业化积累了中国经验。

也就是说，当基本医保短期内难以独立承载高值创新疗法时，普惠型商业补充医疗保险、慈善援助、医疗服务网络以及企业患者支持项目等多方力量，需要共同构成更具韧性的保障网络。

对罕见病创新药而言，真正的商业化能力并不只是把产品推向市场，更是将药物价值转化为患者可获得、医疗机构可承接、支付体系可持续的治疗方案。双方合作期间的探索，正是这一“最后一公里”实践的一部分。

合作终止不等于患者服务终止：双方将在各自领域延续对患者的承诺

在任何医疗商业合作的变动中，保障患者权益、确保治疗连续性，始终是各方需要审慎面对的首要课题。在医疗商业合作发生调整时，患者权益和治疗连续性应得到优先关注。对此，武田中国与信念医药在联合声明中明确了后续安排：信念医药将持续负责波哌达可基注射液相关患者的后续医疗支持安排；武田中国将在合规前提下积极配合相关工作，尽力保障患者权益不受影响。

合作可以阶段性调整，但“以患者为先”的目标不应改变。对于基因治疗而言，患者接受治疗后仍需经历长期随访和持续医学管理。治疗效果、凝血因子水平、出血情况以及长期安全性等，都需要在专业医疗体系中得到持续关注。商业化合作关系调整后，患者医疗支持也应实现平稳衔接。重视患者服务和长期随访的连续性，是罕见病创新疗法走向成熟的基本要求，也是行业应当建立的底线共识。

从企业经营的视角来看，在全球制药行业持续推进战略聚焦与资源配置优化的背景下，对商业化合作进行动态评估，并根据战略重点适时调整资源投入，已成为行业普遍做法。2026年，武田宣布在全球范围内推进组织转型，重点在于提升竞争力、夯实长期增长基础，并加快未来几年的新产品上市进程。就此次合作而言，联合声明显示，商业化合作终止由双方共同对外宣布，并同步明确了患者后续医疗支持的衔接安排。需要指出的是，此次单一产品的商业化合作调整并不等同于武田在华整体战略方向发生变化。

跨国药企对罕见病患者的长期承诺，往往超越了单一产品的商业生命周期。在武田的全球战略中，罕见病依然是其核心治疗领域之一。在中国，武田通过持续引入创新药物和参与生态共建，其对罕见病群体的关注与投入并未因一次商业合作的终止而改变。

对于信念医药，正如公司在声明中所言，公司将继续深耕基因治疗领域，依托此前积累的临床实践和患者管理经验，持续提升药物可及性与临床服务质量。对于本土创新药企而言，这既是对首个血友病B基因治疗药物开创经验的延续，也是其进一步构建研发、生产、医学支持与患者服务体系的重要契机。

从更广阔的产业维度看，本土药企与跨国药企之间的合作，不应仅以单一项目是否延续来衡量成败。尤其在基因治疗、细胞治疗等前沿领域，研发创新、注册准入、临床教育、患者管理、支付探索与商业化网络建设，往往需要不同类型企业发挥各自优势、在不同阶段接力完成。

波哌达可基注射液的近三年合作历程，为中国罕见病领域提供了一个可行的路径：本土企业完成源头创新和产业化突破，跨国药企参与商业化转化与生态链接，双方推动产品上市后的临床认知提升，并探索多层次保障路径。即使合作最终在特定阶段结束，其所积累的经验仍将沉淀于中国血友病B治疗，乃至罕见病创新药的发展之中。

对于患者而言，真正重要的并非商业合作关系的形式，而是治疗选择能否持续存在、医疗支持能否稳定衔接、支付可及性能否不断改善。对于行业而言，波哌达可基注射液所开启的意义也不止于一款产品的上市，而在于它推动市场重新思考：面对一次性、高价值、长期获益的创新疗法，中国医疗体系如何建立更适配的临床服务和支付机制。

随着更多罕见病创新疗法进入中国市场，如何让科学突破真正穿越支付与服务的壁垒、抵达更多患者，仍将是罕见病医疗生态必须共同完成的长期课题。

李潇潇